Когда пациент – золотая жила: трудности с лекарствами для лечения редких болезней

Фарм. производители: Когда пациент – золотая жила: трудности с лекарствами для лечения редких болезней

Керри Оуэнс, доктор из Оклахома-Сити, специализирующаяся на проблемах с почками, была ошарашена звонком, поступившим на её мобильный телефон в сентябре 2015 года. Они с командой специалистов лечили женщину, ставшую недавно матерью, из близлежащего городка Инид, чьё здоровье начало ухудшаться после родов. Доктора проводили бесчисленное количество тестов, но не могли определить причину проблем. Какое-то время они волновались по поводу того, что это может оказаться чрезвычайно редкое и смертельное заболевание крови, атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС), от которого каждый год страдает 1 из 500 000 человек. Они прописали пациенту лекарство "Солирис" [с действующим веществом экулизумаб], которое совсем недавно было одобрено для применения. Но её здоровье продолжало ухудшаться, и они прекратили применение лекарства.
  • 0