Производство лекарств от рака: вопросы и ответы.

1. Произошли ли какие-то изменения в разработке лекарств/технологий от рака, которые имеют значение для всех видов онкозаболеваний? Новый вид диагностики?

Да. Было разработано немало методов биохимической и генной диагностики, позволяющие выявлять «группы риска» и проводить раннюю диагностику, что значительно повышает эффективность лечения.

Были расшифрованы некоторые механизмы возникновения рака на генно-молекулярном уровне, которые сейчас позволяют «конструировать» лекарства, характеризующиеся более высокой эффективностью — в плане воздействия на раковые клетки и в плане индивидуализированного подбора типа лекарства и его дозы в соответствии с генетическим профилем больного.

Классическим примером является появление препарата Гливек (Иматиниб Мезилат) — произведшего революцию в лечении рака крови и некоторых других. Эта первый антираковый препарат, молекула которого, призванная блокировать активность белка способствующему росту опухоли, была «сконструирована» на компьютере — в точном соответствии с местом которое необходимо заблокировать в упомянутом белке.

Вслед за Иматинибом были разработаны препараты с очень эффективным, целенаправленным действием — часть уже прошла клинические испытания и применяется в медицинской практике, остальные в скором времени появятся на рынке.

Разработана целая серия препаратов на основе Моноклональных антител, отличающаяся высокими показателями в лечении опухолей различной природы.

Появилось также немало успешных разработок, в которых достигнуто более эффективное, с меньшими побочными явлениями, использование уже давно применяющихся препаратов. Нанотехнологии, в частности, позволили, «упаковать» молекулы таких препаратов специальным образом, который позволяет доставлять лекарство только к пораженным тканям, не повреждая здоровые органы. Немало таких препаратов с улучшенными показателями лечения стали широко применяться.

Сегодня можно смело сказать, что наука научились бороться с некоторыми формами рака настолько эффективно, что близок момент, когда из смертельного заболевания оно превратится в хроническое. Уже сегодня многие больные, которым в прошлые года после установления диагноза отводили в лучшем случае несколько месяцев или лет, живут полноценной жизнью 5, 10 и более лет.

2. Какую область онкологии можно назвать сегодня самой «развивающейся», где самые успешные разработки? Есть ли прямая связь между распространенностью вида рака и прогрессом/успехом в исследованиях. В распространенные виды рака ведь вкладывается больше денег для исследований?

Все области онкологии сегодня стремительно развиваются — в значительной степени благодаря уже достигнутым успехам — инвесторы готовы вкладывать в компании, занимающиеся разработками в этой области. Наибольшего прогресса и впечатляющих достижений компании — разработчики достигли в лечении рака молочной железы, крови, легких. Несомненно, усилия разработчиков были прежде всего направлены на наиболее распространенные формы рака, так как и спрос и потенциал получения прибылей (необходимо помнить, что разработка, производство и продажа лекарств подчиняются тем же законам рынка, как и любой другой товар) там более высоки. Но сегодня уже существует (а еще больше находится в стадии разработки) немало препаратов, предназначенных для лечения редких форм рака — как, например, опухолей мозга. На ставшем очень тесным рынке антираковых разработок, практически не осталось онкологических заболеваний, над препаратами для лечения которых не ведутся исследования.

3. Существует ли в фармакологии «специализация» компаний? Можно ли назвать фирмы которые занимаются разработкой преимущественно лекарств от рака?

Наряду с фармацевтическими гигантами, ведущими параллельные разработки в различных областях, существует множество (сотни) компаний средней величины и совсем небольших, которые концентрируют свои усилия и бюджет на определенной тематике. Это может быть группа родственных по природе заболеваний или одно выбранное заболевание, способ доставки лекарства к цели, улучшенная лекарственная форма, лекарства с пролонгированным действием. Можно также выделить группу компаний, деятельность которых которая базируется вокруг лекарственных препаратов одинаковой химической природы или особой технологии производства лекарств.
Можно привести десятки имен для каждой упомянутой выше группы. Лекарства от рака разрабатываются сотнями компаний, среди известных компаний с успешными разработками в области онкологии можно упомянуть: Сельджен (Celgen); ИСИС (ISIS); Фармасайликс (Pharmacyclics); Кловис (Clovis) — список можно продолжать и продолжать.

4. Бывает ли так, что выпустив очень успешный конечный препарат фирма незначительно изменяет его чтоб увеличить количество продаж? Если да, примеры?

Любая фирма, разработавшая эффективный препарат, постарается как можно дольше насладиться прибылями от его продаж. Изменения в составе препарата и его готовой формы могут использоваться фирмой — инноватором, чтобы попытаться, помимо патентной защиты от конкурентов, получить дополнительные гарантии на увеличение срока эксклюзивных прав на препарат — от государственных инстанций, разрешивших его к продажам. Но для этого фирме недостаточно просто произвести изменения — необходимо привести в инстанции научные данные, подтверждающие, что измененный препарат имеет весомые преимущества — эффективности, в уменьшении частоты и интенсивности побочных явлений, удобства и т.п. Можно сказать что инстанции «направляют» и регулируют предлагаемые изменения так, чтобы коммерческие интересы фирм не приходили в столкновение с доступностью и ценами для потребителя.
Примеры — замена обычных таблеток противоболевого препарата Трамаль, требующих приема каждые несколько часов — таблеткой пролонгированного действия; замена ежедневных таблеток для лечения психических расстройств Инвега, уколом Инвега Сустена, которые надо сделать всего раз в месяц; таблетки от остеопороза Рекалбон — где для достижения такого же эффекта, новую таблетку надо принять лишь раз в месяц, а не ежедневно.

5. Что, ОБЫЧНО становится прорывом и успешным лекарством: новое действующее вещество? Или удачная комбинация уже известных API (действующих веществ)?

В подавляющем большинстве случаев именно новая активная субстанция производит существенные и даже революционные изменения — так было с Иматинибом, Ревлимидом, недавно с Имбрувикой.

6. Какая область онкологии самая не обеспеченная препаратами для лечения? Почему?

Несмотря на достигнутые успехи, есть еще области, в которых ощущается отсутствие эффективных препаратов. В частности к ним можно причислить неходжкинские лимфомы, хронический лимфолейкоз, колоректальный рак, меланома, рак кишечника, некоторые формы рака молочной железы и рак поджелудочной железы.

7. Почему лекарства от рака часто такие дорогие? Это связано в дороговизной разработки (себестоимостью лекарства)? Или с высоким спросом и значимостью препарата для жизни?

Разработка нового лекарства требует миллиардных затрат.Это связано не только с затратами на исследовательскую работу по открытию субстанции, но и дорогостоящими и продолжительными клиническими испытаниями с целью обеспечить эффективное и безопасное применение препарата в широкой медицинской практике. Разумеется, рассчитывая цену будущего препарата, фирма планирует не только покрыть расходы на разработку, но и извлечь дополнительные прибыли, чтобы направить их на разработку новых препаратов. Вопрос ценообразования новых лекарств ( да и лекарств вообще), определяется страной (ее системой здравоохранения), видом болезни, наличием альтернативных препаратов и их цены, патентов и пр.

Классическим примером является недавно вышедший на рынок, супер эффективный (т.е. практически полностью вылечивающий Гепатит С) препарат Совальди (компания Гилеад). Так как сравнимого с ним по эффективности препарате не было на рынке в момент появления Совалди, компания установила стоимость курса лечения ( 12 недель) в ~ 90000$ или же 1000$ за одну таблетку! Разумеется, в США, есть достаточно людей имеющих необходимую сумму или страховку ее покрывающую. Не хуже дела обстоят и у больных в Европе. А что делать больным в Индии? Египте? Странах где 1000$ это часто годовой доход человека? И здесь мы видим как политическое давление оказывает свое дело. Компания Гилеад согласилась дать права некоторым индийским компаниям производить и распространять Совальди по ценам в сотни раз ниже американских, но разумеется, по строго контролируемым показаниям и по утвержденным спискам. Так что если американец захочет задешево купить Совальди в Индии — вряд ли у него это получится сделать законным путем.

Григорий Гринберг
Кандидат фармацевтических наук

Источник: iEbers.com